在患者身上进行新的或实验性的治疗手段的研究，称之为临床试验。医生对患者进行临床试验，是因为医生相信这种治疗方法对患者有好处。实际情况也大都如此。一种治疗方法被美国食品药品管理局（FDA）批准使用，需经过三个阶段的临床试验。 　　第一阶段研究的目的在于找出如何运用新的治疗方法及安全性有多大。医生仔细观察患者，看有无有害的副作用。这种治疗方法已在实验室和动物身上经过严格试验，但对患者的副作用还是不能完全预料。 　　试验的第二阶段在第一阶段评估了安全性的前提下，确定治疗方法的疗效。通过对患者肿瘤的仔细测量，来观察这种治疗方法的抗癌效果。另外，为了监控患者反应，任何副作用都应被仔细记录和评估。 　　试验的第三阶段需要许多患者的参与。有些试验招收了上千个病人，其中的一组接受标准治疗方法的治疗，以便新的治疗方法与之相比较。接受标准治疗方法治疗的这一组叫做“控制组”。例如，对某种癌症，控制组可能接受标准的化疗；而另一病人组可能接受试验药的治疗，来观察是否能提高 生存机会。对第三阶段试验的病人，应密切监控副作用，一旦副作用太严重，就要停止治疗。 　　然而，治疗也存在一些风险。试验涉及的所有人事先都不知道，这种治疗方法是否有效及可能导致何种副作用。（这正是试验所需要发现的。）虽然大多数副作用会及时消失，但某些可能会是永久性甚至致命的。值得注意的是，即使标准治疗方法也有副作用。病人综合考虑各种因素，会认为临床试验是有好处的。 　　参加任何一个临床试验，完全由父母和小孩决定。医生和护士会详细说明这项试验，并给你一份表格签名表明你参加的意愿。（这个程序表明你正式同意。）即使你签了名并且临床试验也已开始，你也可因任何原因随时退出。参加临床试验并不禁止你得到你所需的其它医疗护理。 　　关于更多的临床试验方面的问题，患者可以向医生询问。这些问题包括： 　　·试验的目的是什么？ 　　·试验包括哪种测试方法和治疗方法？ 　　·这种治疗方法要做些什么？ 　　·这种新的治疗方法对小孩的病情有何影响？ 　　·我有无其它选择，以及它们各自的优缺点？ 　　·临床试验对我小孩的日常生活有何影响？ 　　·临床试验有何副作用？副作用可以被控制吗？ 　　·我的小孩必须呆在医院吗？如果是这样，需要呆多久？ 　　·如果我的小孩由于临床试验的原因受到伤害，我有资格获得什么优待？ 　　·临床试验有何种形式的长期护理？ 　　·这种治疗方法也用于治疗其它种类的癌症吗？ 　　关于儿童白血病，家长应向医生咨询的问题，如前面所提到的，患者及家长与医生进行坦率的交流很重要。家长可关心以下问题： 　　·我的小孩患的是何种白血病？ 　　·病兆因素指什么？ 　　·可用的治疗方法有哪些？ 　　·医生推荐的治疗方法是什么？为什么？ 　　·治疗前，我们应做些什么准备？ 　　·医生建议的治疗方法有何危险或副作用？ 　　·我的小孩幸存的前景如何？ 　　·采用这些治疗方案，白血病复发的机会如何？ 　　除了这些问题，家长还可以记下自己的问题。例如，家长可能想了解更多的有关毒性及持续时间方面的信息，以便制订小孩的上学时间表。或者，你想询问其它治疗方法及有关临床试验的问题。