一、背景：白血病是血液系统的恶性肿瘤，发病率约2-4/10万人口，小儿白血病居小儿各种恶性肿瘤的首位。好发年龄从出生到14岁，波及整个小儿年龄时期，但以2-5岁多见。是15岁以下儿童主要死亡原因之一。根据发病的急缓、临床、血液及骨髓表现等，一般分为急性与慢性。其中，以急性白血病为主，占小儿白血病总数的97%。急性白血病又可分为急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病。前者占70-85%。以往认为，白血病是不治之症。近十多年来，由于许多新药的应用以及化疗方案的不断加强，小儿白血病的疗效不断提高。目前，就小儿急性淋巴细胞白血病而言，已有95%以上的患儿可达到完全缓解，70-80%已可根治。所以目前小儿白血病已并非不治之症， 二、与白血病有关的发病因素：白血病是血细胞在骨髓和其他造血组织如肝、脾、淋巴结等中呈肿瘤样异常增生的结果。白血病的研究已有50年的历史，至今病因尚未明了，一般认为可能与下列因素有关： 1、遗传因素：现有技术发现白血病患者大多有染色体异常。患有先天愚型、联合免疫缺陷、异常染色体综合征等染色体异常的遗传性疾病的小儿容易发生白血病。电离辐射可引起染色体变化而诱发白血病。如1945年日本广岛、长崎爆炸原子弹，18个月后这些地方的白血病发生率开始增加，其后30年内白血病发生率明显增高，到1948年时，已出现大量患者，1951年-1952年达到发病高峰，以后才逐渐减少。此外，接受放射治疗的病人其白血病的发生率也高于正常人。 2、病毒感染：1903年Borrel提出癌症由病毒引起；1908年报道鸡白血病由病毒引起；现已发现EB病毒、肝炎病毒及嗜T细胞病毒等与白血病、某些淋巴瘤、成人T细胞白血病等的发生有关。 3、免疫因素及化学因素：修鞋用的胶中所含的苯、装修房屋用的不环保装修材料等多种化学物质均可致骨髓损伤，引起白血病。治疗某些肿瘤用的化疗药物，抑制病人的免疫功能，到晚期可发生白血病。 总之，白血病的发病机理仍不清楚，可能是多种复杂因素相互影响，使体内基因表达不平衡的结果。这些因素中既有内在的也有外在的。 三、白血病的临床表现：白血病的临床表现是由正常血细胞减少和白血病细胞浸润某些器官和组织所引起的。病人常常以发烧、脸色发白、虚汗、皮肤紫斑和疼痛等症状去看病。发病可以隐袭，也可很突然，症状可轻可重。大多数在确诊之前有数天病史，少数可达数周至数月。极个别的病例表现为爆发性的高热、虚弱、贫血、不定位的或定位的疼痛及大片淤斑，进展极快。根据所患白血病的类型不同，一些病人还可以牙龈肿胀出血、突眼、颈部及腹部包快等就诊。 四、白血病的诊断：当出现以上临床症状时，即要尽快进行血液涂片及骨髓细胞学等检查。当骨髓中白血病细胞总数≥30%时就可诊断白血病。其实，大多数白血病患儿就诊时异常细胞已达70-90%以上，而外周血中异常细胞或有或无。这时，体内已有1公斤的白血病细胞。外周血白细胞计数可正常或增高，一般增高者多见。患儿常有中重度贫血，血小板常有不同程度下降。 五、小儿白血病的治疗：小儿白血病的治疗方案与成人不同，疗效也明显高于成人白血病。小儿白血病的治疗主要包括化疗、放疗、鞘内注射药物及各种干细胞移植。以化疗及鞘内注射药物为主。高危及合并有睾丸及中枢神经系统白血病的患儿还应进行睾丸、颅脑及或脊髓放疗。由于小儿白血病化疗效果较好，加之髓原及经济条件限制，干细胞移植在小儿白血病的治疗中，仅用于复发及难治病例。