免疫毒素又称“生物导弹”，是由能特异识别肿瘤的单克隆抗体（载体）与具有强杀伤力的毒素分子（“弹头”）交联构成的杂交分子。这次大样本临床研究应用的抗膀胱癌免疫毒素是由北大医学部免疫学系谢蜀生教授领导的研究小组构建的，他们经与北大泌尿外科研究所长达10多年的合作，完成了系统的临床前研究。为从根本上解决膀胱癌术后复发率极高的难题，1997年，在卫生部直属（管）单位临床学科重点项目专项资金支持下，北大一院、北大泌尿外科研究所郭应禄院士率本所以及哈医大二院、福建医学院二院、南京鼓楼医院、福建医大协和医院等单位的医生学者开展了大样本临床研究。迄今接受治疗的患者共135人。

    研究结果表明，抗人膀胱癌免疫毒素通过膀胱灌注，对初次手术切除的患者，预防术后复发的有效率可达90％以上，效果明显优于目前临床常用的化疗药物；对那些因对化疗药物耐受而多次复发的膀胱癌患者，通过免疫毒素治疗，70％的患者可以有效地控制其再次复发；一些因各种原因不能进行手术的患者，应用免疫毒素灌注治疗，所有患者的原发肿瘤均被控制不再生长，50％以上的患者肿瘤缩小一半，33％原发肿瘤直径小于1厘米的患者，经灌注后肿瘤完全消失。据谢蜀生教授介绍，免疫毒素可以经膀胱灌注而直接杀伤癌细胞。由于免疫毒素不与正常膀胱组织结合，并且不能通过膀胱壁黏膜而进入血液，因此没有任何全身毒副作用；由于不会产生抗免疫毒素的抗体，因此可以反复应用而不降低其活性。这一切都已在此次大样本临床研究中得到了证实。